Hasta ahora había que importarla y esa burocracia muchas veces generaba interrupción en los tratamientos.

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) autorizó la inscripción en el Registro de Especialidades Medicinales de una droga llamada vosoritida, que para muchas personas con acondroplasia -la patología genética responsable del 99% de los casos de enanismo- viene resultando esperanzador, luego de que estudios clínicos internacionales mostraran mejoras de distinto tipo en la calidad de vida de los pacientes tratados.

Al ser un medicamento que busca contrarrestar la mutación genética que afecta el crecimiento, los pacientes “target” son chicos. En tal sentido, la droga fue autorizada para ser usada a partir de los 4 meses de vida, el momento en que se abre la ventana de oportunidad ideal para arrancar el tratamiento, que dejará de ser efectivo cuando los cartílagos de crecimiento (hacia los 16 o 17 años, según el sexo) “se cierren”, usando una expresión común de los genetistas.

Los familiares de pacientes con acondroplasia, una enfermedad considerada “rara”, ya que la padece 1 de cada 25.000 recién nacidos vivos, vienen impulsando hace tiempo que la ANMAT (como ya habían hecho la FDA y la EMA) registre formalmente la droga.

La puja a la que se ven sujetos involucra también la cobertura del medicamento, que está entre los considerados de “alto costo” (antes llamados “catastróficos”, por ser capaces de arruinar la economía de una familia), ya que un año de esta medicación ronda los 300.000 dólares.

El acceso de algunos de los cerca de 45 pacientes que están utilizando actualmente el tratamiento en Argentina vino siendo a través de un régimen de excepción (el famoso “uso compasivo”), mediante el cual la ANMAT habilita, con un permiso, que drogas ya autorizadas por autoridades “respetadas” en el mundo, como la FDA o la EMA, sean traídas al país y usadas por particulares acá. La novedad de la autorización que ahora dio la ANMAT es que los pacientes podrán eludir esos tediosos trámites.

Pero nada los dejará exentos, por ahora, de lidiar con el problema de la cobertura, que en la mayoría de los casos se obtiene vía amparos judiciales accionados contra las obras sociales y prepagas, que niegan el acceso a este tipo de tratamientos.

Es que la vosoritida, confirmaron en la Superintendencia de Servicios de Salud, no es parte del Plan Médico Obligatorio. Si bien el organismo está en vías de reformar ese programa, “no está definido aún su posible inclusión o exclusión del PMO”, aclararon.

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Vosoritida: qué dice la disposición de la ANMAT

El documento de la ANMAT que le hizo lugar al pedido de los familiares está fechado el 25 de junio. Ahí, la Dirección de Evaluación y Control de Biológicos y Radiofármacos concluye el fármaco “presenta un aceptable balance beneficio-riesgo, permitiendo por lo tanto sustentar el otorgamiento de la inscripción del producto para la indicación solicitada”.

Julieta De Víctor es médica especializada en genética del hospitales Materno Infantil de San Isidro, “Eva Perón” de San Martín y del Materno Infantil de Tigre. En diálogo con Clarín contó que tiene unos 40 pacientes con acondroplasia, de los cuales 15 están en tratamiento con vosoritida. “Lo que se pudo ver es que los pacientes tienen una respuesta buena a la medicación, sobre todo si son chiquitos”, dijo.

Una persona sin ningún trastorno crece un promedio de seis centímetros anuales, mientras que “los estudios clínicos mostraron que quienes tienen la patología y realizaron el tratamiento llegaron a crecer 5,5 centímetros”.

“Pero en mi experiencia veo que crecen más”, aseguró la médica, en alusión a cuatro pacientes de 2, 6 y 7 años que reciben la medicación hace un año. Dado que la enfermedad puede detectarse por distintas señales evidentes en las ecografías prenatales, esos pacientes pudieron comenzar rápidamente el tratamiento, basado en inyecciones diarias que deben darse hasta que los cartílagos “cierran”, es decir, hasta los 16 o 17 años.

La médica aclaró que no son inyecciones invasivas, ya que “son subcutáneas, como las que reciben los diabéticos, de modo que las pueden administrar los adultos del hogar” y que casi no se registran efectos adversos, salvo hipotensión, que “en general se resuelve con una ingesta de comida una hora antes de la inyección”.